Личный кабинет
Министерство здравоохранения Российской Федерации выдало разрешение на проведение III фазы клинического исследования первого отечественного генотерапевтического препарата ANB-002 для лечения гемофилии В. Соответствующая запись внесена в государственный реестр разрешений на проведение клинических исследований. Открытие первых исследовательских центров запланировано на декабрь 2024 года. Параллельно продолжается расширенный набор пациентов в совмещенную I-II фазу клинического исследования, где уже определена оптимальная дозировка исследуемого препарата для введения.
В ходе клинического исследования I-II фазы участники с тяжелой формой гемофилии В получили исследуемый препарат в трех дозировках: минимальной, промежуточной и максимальной. Также исследовался вариант применения исследуемого препарата с сопутствующей терапией глюкокортикоидами.
Сейчас исследование I-II фазы перешло на дополнительный этап. В ходе этого этапа продолжится изучение эффективности и безопасности исследуемого препарата, как у ранее включенных участников, так и у новых. При этом для участников, которые будут дополнительно включены в дополнительный этап исследования, выбран режим без обязательной сопутствующей терапии. Помимо этого, планируется набор участников с факторами риска сниженной эффективности генотерапии: участников с антителами к AAV5 и участников с ранее перенесенным гепатитом В, у которых заболевание в настоящий момент неактивно. У таких участников будет исследоваться максимальная доза как с сопутствующей терапией, так и без. Такие изменения делают терапию доступнее для большего числа людей, страдающих от гемофилии, которым ранее могло быть отказано в генотерапевтическом лечении. Терапия для участников в рамках II фазы начнется незамедлительно после включения их в исследование (в т.ч. проверки всех критериев отбора), так как оптимальная эффективная доза для этого этапа исследования уже определена. Для участников III фазы планируется включение сначала в наблюдательную фазу за естественным течением их заболевания с последующим введением препарата.